在近日召開的國務院首次猴年常務會議上，醫藥行業的發展又一次成為討論主題。會議確定，要瞄準群眾急需，加強原研藥、首仿藥、中藥、新型制劑、高端醫療器械等研發創新，加快腫瘤、糖尿病、心腦血管疾病等多發病和罕見病重大藥物產業化。我們欣喜地看到，國家首次將罕見病藥物產業化概念提出來了。

近幾年來，罕見病越來越受到各界重視，有關罕見病方面的好消息不斷傳出。特別是國家衛計委于12月24日成立了“罕見病診療與保障專家委員會”，其中首要的職責就是研究提出罕見病定義及病種范圍。該委員會由多名相關領域專家組成。上海市衛計委則于2月5日發布了《上海市主要罕見病名錄(版)》，該名錄明確將56種疾病列為上海市的罕見病，成為全國首個發布罕見病名錄的省市。前幾年，青島市已將某些孤兒藥列入特殊醫保報銷名錄，是第一個可以將部分罕見病用藥進行醫保報銷的城市。今年初，浙江省也將幾個罕見病列入醫保報銷名錄……所有這些，都給罕見病患帶來希望。

國外優惠政策

當前的問題是，由于國內還沒有明確的罕見病定義，當然也談不上相對應的藥物研發的國家支持的具體政策和措施。由于市場小，研發難度大，國內幾乎沒有任何企業在開展孤兒藥物的研發，甚至也沒有幾家藥廠在做孤兒藥仿制藥的開發。反觀國際市場，孤兒藥這十年來越來越多地受到藥廠青睞。

這幾年，FDA每年批準上市的新藥中，孤兒藥所占比例至少在30%以上，去年更是達到47%，接近一半。這主要是因為歐美對孤兒藥研發有相應的鼓勵和支持法規和政策，而且美國在孤兒藥定義上是最寬泛的，只要在當年發病人數少于20萬的，都可以被授予孤兒藥標簽。美國在1983年《孤兒藥法案》通過后，上市孤兒藥數目從1983年前的不到10個，到目前有近500個，但這對于近7000種罕見病來說還是有很大的空間去努力。

國外的優惠政策在以下多方面都有所體現：一是審評上有綠色通道，可以加快審批；二是稅收上有支持，在美國，臨床試驗費用中有50%可以稅收返還；三是專利保護，有7年獨占權；四是在市場準入和定價上更加考慮藥廠的研發投入，定價機制更加合理;五是在藥物可及性上，由保險公司報銷。

建言國內藥研

以上這些在孤兒藥研發方面的成功經驗可以借鑒。三十多年的改革開放，讓中國成為全球第二大經濟體，國家實力大增，國家有能力去幫助罕見病患者。值此，在全國“兩會”召開前夕，筆者代表中國孤兒藥創新聯盟對中國孤兒藥研發提出以下建議：

1.盡快制定國家罕見病定義，建議采取美國的做法，以發病人數在10萬人以下作為中國定義。

2.孤兒藥審報采取綠色審評通道，臨床試驗采取報備制，二個月之內如無回復即可開展。

3.對孤兒藥研發相關費用采取50%的稅收優惠政策。

4.孤兒藥上市后，能夠直接進入國家孤兒藥報銷目錄，價格由國家和企業共同制定，保護企業研發的積極性。

5.孤兒藥的銷售采取直銷模式，病人直接從藥廠直購，減少流通環節。

6.報銷采取醫保+商保+國家補貼的方式，讓所有的罕見病患者用得起藥。

7.鼓勵孤兒藥仿制藥的開發，制定特殊政策予以審批，市場準入和定價的支持。

8.對國內外首個孤兒藥，可以特殊批準歐美和日本批準上市的產品在國內同步上市。

以上是我們的建議，希望在目前各界對罕見病和孤兒藥前所未有的支持的大環境下，國家積極出臺具體支持孤兒藥研發的法規和政策，調動國內藥企對孤兒藥研發的積極性，為國內廣大罕見病患提供“吃得起的孤兒藥”，為拯救罕見病患者的生命和改善患者的生活狀況開展積極的行動。

本文來自：逍遙右腦記憶 /gaozhong/646767.html

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