位于以色列奧斯茨奧納市的以色列生物科技公司Kadimastem宣布，11月份在與美國食品藥品監督管理局（FDA）召開的關于公司肌萎縮性側索硬化癥（ALS）治療細胞產品的會議上，FDA關于該公司未來人體臨床試驗計劃的框架與其達成協議。
12月9日Kadimastem公司收到來自FDA關于該公司ALS治療的細胞產品的回復，該回復對達成的協議進行了小結，包括產品生產計劃（化學、生產和控制）、安全性試驗以及健康人體試驗、I期/IIa期臨床試驗的框架，而上述內容在會議上都是有所提及的。
公司預計將在明年根據FDA批準的協議去完成針對產品安全性和I期/IIa期人體臨床試驗有效性的新藥臨床試驗（IND）材料提交的必要準備工作。
公司的產品AstroRx是為ALS治療而開發的一種細胞療法（星形膠質細胞）。目前，關于ALS沒有有效的治療方法。Kadimastem公司的獨特技術能在GMP標準下生產出用于患者治療的星形膠質細胞，而且是用作大批患者的治療。
注入脊髓液通常是所有醫院的一項標準流程。Kadimastem公司發現將星形膠質細胞注入脊髓液中能夠使這些細胞分散于神經中樞系統，因而在隨后的患者治療過程中確定了這種細胞滲透方法。注入健康并且功能正常的星形膠質細胞到患者的神經系統中可能為受損的運動神經元提供了系統支持，從而抑制了疾病的發展，改善了患者的生活質量和期望。
Kadimastem公司的首席科學家MichelRevel教授說：“我們很高興，FDA對公司提交的預審（Pre-IND）材料給予積極回應。這次會議證明了Kadimastem公司在ALS療法技術開發上的特有能力，同時也證明了在ALS動物模型中的POC檢測。如今，我們正在為以公司現有設備，在GMP生產條件下生產AstroRx做準備，所生產的產品AstroRx將用于安全性測試以及臨床試驗�！�
Kadimastem公司的CEOYossiBen-Yossef補充說：“與FDA面對面的會議對于公司來說是一個重要的里程碑，這一會議快速提升了公司在人體臨床試驗方面的水平。我們相信一年之內Kadimastem將會完成產品安全性測試和IND需要的所有材料的提交，對于I期/IIa期人體臨床試驗的安全性和有效性，我們計劃按照FDA的批準去執行。公司的創新性技術、之前提及的預審階段的完成以及行業的迅速發展三者幫助公司推進了在這一領域中操作性、政策性和商業性的發展�！�
耶路撒冷Hadassah醫學中心的神經病學系和大腦劃分學科的負責人兼Kadimastem公司的顧問TamirBen-Hur教授說：“Kadimastem公司在ALS臨床試驗方面正以一個合邏輯的并且正確的方式發展。這包括細胞移植在臨床預試驗模型中有效性的概念驗證，細胞注射首選途徑的闡釋以及確立這一療法的安全性�！�
關于ALS
肌萎縮性側索硬化癥（ALS）是神經退行性疾病中最嚴重的一種，這種疾病損害運動神經元并控制身體大部分肌肉。這些神經元的破壞會引起其控制的肌肉完全癱瘓。目前，這一疾病無法治愈，并且沒有具有顯著療效的藥物用于治療。近些年來，越來越多的證據表明在ALS病人中，支持細胞（星形膠質細胞）維持的運動神經元微環境的神經系統能力受到了損害。
關于Kadimastem公司
Kadimastem是一家經營于一個開創性的領域??再生醫學領域的生物公司。在這一領域的研究中，功能異常的器官導致的疾病可由外源性細胞、組織或器官修復。Kadimastem公司專注于研發糖尿病和神經退行性疾�。ㄈ鏏LS、多發性硬化癥）的人類干細胞醫學治療方案。該公司由MichelRevel教授和YossiBenYossef教授成立于2009年8月，在特拉維夫證交所交易。Kadimastem公司員工有32人，其中11人是醫學博士，在洛克錫安納科技園中擁有1700平方米的辦公室和實驗室。
Kadimastem的成立是基于在威茨曼科學研究所MichelRevel教授實驗室中研發出的專利保護技術。Revel教授是公司的首席科學家兼董事，曾研發出默克公司的重磅藥物??用于治療MS的Rebif（的銷售部額約24億美元）。
基于公司的特殊平臺，Kadimastem正在開發兩種類型的醫學應用：A、使用由干細胞分化而來的功能性細胞修復和替代器官、組織的再生醫學。該公司專注于以移植健康的腦細胞去維持神經細胞的活性作為ALS的細胞療法，以移植胰島素分泌細胞作為胰島素分泌依賴型糖尿病的療法；B、運用人類功能性細胞和組織開發新型藥物的藥物篩選平臺。該公司與全球領先的醫藥公司簽署了兩項合作協議。
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